此前《【最新】千億兒藥藍海市場！聚焦兒藥市場現(xiàn)狀及相關(guān)法規(guī)》一文針對兒藥市場及當前法規(guī)進行匯總，本文則主要針對我國兒藥產(chǎn)品研發(fā)情況進行匯總，以協(xié)助企業(yè)更好布局兒童藥物藍海市場。

近年來，在國家出臺的系列紅利政策下，我國兒童用藥形勢逐年向好，兒童健康需求不斷得到滿足。6月1日在京舉行的2023年促進兒童用藥研發(fā)與科學監(jiān)管座談會中披露，2023年1~5月，已有34個兒童用藥獲批上市，數(shù)量超過去年同期，涵蓋了兒童罕見疾病、兒童多發(fā)病常見病、兒童急危重癥等領(lǐng)域。
 

兒藥研發(fā)難點
 

兒童用藥呈現(xiàn)“四少三高”的局面：品種少、劑型少、規(guī)格少、特藥少，用藥風險高、不良反應(yīng)高、資源浪費高。造成這個現(xiàn)狀的原因一是研發(fā)難度大、研發(fā)周期長；二是兒童專業(yè)研發(fā)機構(gòu)比較少；三是試驗受試者難招募、易脫落；四是定價優(yōu)勢不明顯，市場推廣難度大。目前國家已經(jīng)推出相應(yīng)政策和指導原則（如技術(shù)端：對兒童專用藥，自該適應(yīng)癥首次在中國獲批之日起給予6年數(shù)據(jù)保護期以及12個月市場獨占期；審評審批端：兒童藥優(yōu)先審評審批并明確為第一優(yōu)先級別；市場端：放寬醫(yī)療機構(gòu)兒童藥品“一品兩規(guī)”限制、優(yōu)先納入國家醫(yī)保、國家基本藥物目錄等），以指導和鼓勵企業(yè)研發(fā)兒童用藥，促進或推動兒童藥物可及，滿足兒童臨床用藥需求。
 

國內(nèi)兒藥項目研發(fā)進展
 

關(guān)于兒童用藥審評審批機制，藥審中心、國家局、衛(wèi)健委等聯(lián)合出臺了多項鼓勵企業(yè)開發(fā)研制實質(zhì)性政策如兒童用藥優(yōu)先審評審批、臨床急需境外新藥清單、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單等，切實提升企業(yè)研發(fā)在兒童方面的研發(fā)熱度，同時，對納入清單中的兒童用藥實施優(yōu)先審評，還專門設(shè)立了“兒童用藥”特殊標識，審評時限縮短了35%，大大推進了兒童藥物的研發(fā)進度。

2019年至2022年共有158個兒童用藥獲批上市，今年以來又有34個兒童用藥獲批，包括用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）的利司撲蘭口服溶液用散、用于4歲及以上黃花蒿/艾蒿花粉過敏引起的變應(yīng)性鼻炎（或伴有結(jié)膜炎）患者的黃花蒿花粉變應(yīng)原舌下滴劑等一大批臨床急需兒童用藥上市，兒童適宜劑型少、規(guī)格少等問題也進一步得到緩解。

??1、優(yōu)先審評審批兒藥品種

2016-2023年（截至2023.06.27）國家局已陸續(xù)將1446個品種納入優(yōu)先審評程序中，其中兒童藥物199件（占比為13.76%），已有80多個企業(yè)享受優(yōu)惠政策。截至目前，通過兒童用藥優(yōu)先審評審批上市的產(chǎn)品共計批準上市的重點領(lǐng)域的兒科藥物有氯巴占片、馬昔巴特口服液、吡侖帕奈口服混懸液、地高辛注射液、司美替尼膠囊、復方聚乙二醇電解質(zhì)散（兒童型）、注射用雙羥萘酸曲普瑞林、蔗糖氫氧化氧鐵咀嚼片、富馬酸替諾福韋二吡呋酯顆粒、那昔妥單抗注射液等。上述藥物的獲批上市，滿足患者需求和解決臨床可及性，同時為兒科患者提供了適合的劑型選擇、便捷的給藥方式。（數(shù)據(jù)來源insight數(shù)據(jù)庫、CDE）

2、境外急需兒藥品種